TAILIEUCHUNG - An Introduction to Molecular Medicine and Gene Therapy - part 5

Trong một mô hình chuột cấy ghép da, gen nước ngoài được thể hiện bởi các tế bào gốc tạo máu và con cháu của họ gây ra khoan dung miễn dịch qua các rào cản MHC. Tuy nhiên, các sản phẩm của gen chuyển nước ngoài thể hiện trong các tế bào | 150 GENE THERAPY FOR HEMATOLOGICAL DISORDERS In a murine allogeneic skin transplantation model foreign genes expressed by hematopoietic stem cells and their progeny induce immune tolerance across MHC barriers. However foreign transgene products expressed in lymphocytes myocytes and other non-stem cells clearly are capable of inducing an immune response. A dual strategy of engraftment of transduced stem cells and actual transduced target cells that need to be corrected . lymphocytes or muscle cells may be necessary to induce tolerance. Immune rejection of transduced cells has been controlled partially with immunosuppression using agents such as cyclosporine cyclophosphamide or IL-12. But these pharmacologic approaches are not desirable or practical for most gene therapy applications for hematological disorders. Thus improved vector design and possible inclusion of anti-rejection mechanisms in the vector constructs are more desirable. SUMMARY The first genetic disease elucidated at the molecular level was sickle cell anemia. Gene therapy of disorders such as the hemoglobinopathies requires high-level correction and has been difficult to achieve. But it seems likely that some hematological disorders such as severe combined immunodeficiency caused by ADA deficiency or chronic granulomatous disease will become amenable to effective gene therapy. A better understanding of stem cell biology as well as the development of simple and reliable vectors are necessary for further progress. The wide variety of novel approaches for gene transfer currently being developed are certain to eventually achieve the promise of gene therapy first envisioned a decade ago. KEY CONCEPTS Hematopoietic stem cells HSCs have the ability to self-renew and differentiate into all lineages of the hematopoietic system including the reticuloendothelial system and central nervous system microglial cells. HSCs are easily collected from marrow stimulated peripheral blood and cord blood and can be .

• Y học thường thức
• giáo trình y học
• tài liệu y học
• y học phân tử
• liệu pháp gen
• rối loạn huyết học
• Giáo trình Kinh tế y tế
• Kinh tế y tế
• Y tế công cộng
• Y học dự phòng
• Quản lý tài chính y tế
• Tài chính y tế
• Lập kế hoạch tài chính y tế
• y học dân tộc
• y học phổ thông
• bệnh thường gặp
• y học thực hành
• kiến thức y học
• chuyên ngành y khoa
• tài liệu y khoa
• lý thuyết y học
• bài giảng y học
• bệnh lâm sàng
• chuẩn đoán bệnh
• chuyên ngành y học
• dịch tễ học y học
• giáo trình dịch tễ học y học
• bài giảng dịch tễ học y học
• đề cương dịch tễ học y học
• tài liệ dịch tễ học y học
• nghiên cứu y học
• y học cổ truyền
• Sách y học cổ truyền Việt Nam
• sách kinh điển
• Dược Học
• Huyệt đạo
• Bệnh học thực hành
• Dược vị
• giáo dục y học
• Giáo trình
• Giáo án
• ngành y học