TAILIEUCHUNG - Báo cáo y học: " Size does matter: overcoming the adeno-associated virus packaging limit"

Tuyển tập các báo cáo nghiên cứu về y học được đăng trên tạp chí y học 'Respiratory Research cung cấp cho các bạn kiến thức về ngành y đề tài: Size does matter: overcoming the adeno-associated virus packaging limit. | http content 1 1 016 Commentary Size does matter overcoming the adeno-associated virus packaging limit Terence R Flotte University of Florida Gainesville Florida USA Received 6 June 2000 Revisions requested 19 June 2000 Revisions received 20 June 2000 Accepted 20 June 2000 Published 5 July 2000 Respir Res 2000 1 16-18 Current Science Ltd Print ISSN 1465-9921 Online ISSN 1465-993X Abstract Recombinant adeno-associated virus rAAV vectors mediate long-term gene transfer without any known toxicity. The primary limitation of rAAV has been the small size of the virion 20 nm which only permits the packaging of kilobases kb of exogenous DNA including the promoter the polyadenylation signal and any other enhancer elements that might be desired. Two recent reports D Duan et al Nat Med 2000 6 595-598 Z Yan et al Proc Natl Acad Sci USA 2000 97 6716-6721 have exploited a unique feature of rAAV genomes their ability to link together in doublets or strings to bypass this size limitation. This technology could improve the chances for successful gene therapy of diseases like cystic fibrosis or Duchenne muscular dystrophy that lead to significant pulmonary morbidity. Keywords adeno-associated virus cystic fibrosis gene therapy Recombinant adeno-associated virus rAAV vectors have some important advantages for gene therapy because they mediate stable transgene expression in terminally differentiated cells without inducing significant inflammatory toxicity 1-3 . For many years the use of rAAV was somewhat limited by inefficient production methods but this problem has recently been addressed by several groups 4-7 so that now the primary limitation on this system is its limited effective packaging capacity of approximately kb 8 . This has been an important limitation for gene therapy of cystic fibrosis CF 9 Duchenne muscular dystrophy hemophilia A and other genetic diseases where the length of the coding sequence approaches this limit. CF gene therapy is

TỪ KHÓA LIÊN QUAN
TAILIEUCHUNG - Chia sẻ tài liệu không giới hạn
Địa chỉ : 444 Hoang Hoa Tham, Hanoi, Viet Nam
Website : tailieuchung.com
Email : tailieuchung20@gmail.com
Tailieuchung.com là thư viện tài liệu trực tuyến, nơi chia sẽ trao đổi hàng triệu tài liệu như luận văn đồ án, sách, giáo trình, đề thi.
Chúng tôi không chịu trách nhiệm liên quan đến các vấn đề bản quyền nội dung tài liệu được thành viên tự nguyện đăng tải lên, nếu phát hiện thấy tài liệu xấu hoặc tài liệu có bản quyền xin hãy email cho chúng tôi.
Đã phát hiện trình chặn quảng cáo AdBlock
Trang web này phụ thuộc vào doanh thu từ số lần hiển thị quảng cáo để tồn tại. Vui lòng tắt trình chặn quảng cáo của bạn hoặc tạm dừng tính năng chặn quảng cáo cho trang web này.