TAILIEUCHUNG - báo cáo khoa học: " Musings on genome medicine: enzyme-replacement therapy of the lysosomal storage diseases"

Tuyển tập báo cáo các nghiên cứu khoa học quốc tế ngành y học dành cho các bạn tham khảo đề tài: Musings on genome medicine: enzyme-replacement therapy of the lysosomal storage diseases | Genome Medicine Musings Musings on genome medicine enzyme-replacement therapy of the lysosomal storage diseases David G Nathan and Stuart H Orkin Address Dana-Farber Cancer Institute 44 Binney Street Boston MA 02115 USA. Correspondence David G Nathan. Email david_nathan@ Abstract The lysosomal storage diseases such as Gaucher s disease mucopolysaccharidosis I II and IV Fabry s disease and Pompe s disease are rare inherited disorders whose symptoms result from enzyme deficiency causing lysosomal accumulation. Until effective gene-replacement therapy is developed expensive and at best incomplete enzyme-replacement therapy is the only hope for sufferers of rare lysosomal storage diseases. Preventive strategies involving carrier detection should be a priority toward the successful management of these conditions. The onset of the molecular biology revolution in the 1970s created a tsunami of optimism in biological and clinical circles. Sydney Brenner has described the excitement of basic biologists for whom the new technology offered the opportunity to gather important genetic data in days instead of the weeks or years that were required by the old mating and phenotype technologies 1 . Clinical investigators were equally thrilled with the promise that the new biology might lead to complete correction of genetic diseases for which only partial replacement therapies such as insulin and blood transfusion were then available. We outlined the advent and progress of gene therapy in a previous column 2 in which we emphasized the very slow progress of that field one that has only recently begun to bear fruit. Dissatisfied with the frustrations surrounding the medical application of gene-replacement therapies clinical investigators traveled alternative routes. The first intact cell therapy utilizing hematopoietic stem cell transplant HST was at the start slow to be accepted but has become standard treatment. The field was made possible by the pioneering work of E

• Báo cáo khoa học
• báo cáo khoa học
• báo cáo y học
• công trình nghiên cứu về y học
• tài liệu về y học
• cách trình bày báo cáo
• trình bày báo cáo
• tài liệu báo cáo khoa học
• cách trình bày báo cáo khoa học
• báo cáo khoa học sinh học
• báo cáo khoa học toán học
• luận văn mẫu
• người lính việt nam
• sau chiến tranh
• tuyển tập báo cáo khoa học
• báo cáo ngành triết học
• báo cáo ngành lịch sử
• báo cáo ngành văn học
• nghiên cứu khoa học
• báo cáo về văn học
• báo cáo triết học
• báo cáo văn học
• chuyên đề văn học
• văn học nghệ thuật
• văn học Việt NAm
• báo cáo ngành toán học
• báo cáo ngành vật lý
• báo cáo ngành chăn nuôi
• văn học Trung Hoa
• báo cáo khoa học kinh tế
• Kỷ yếu tóm tắt báo cáo khoa học
• Báo cáo khoa học y học
• Hội nghị khoa học tim mạch
• Báo cáo khoa học y khoa
• Tăng huyết áp
• báo cáo sinh học
• bảo tồn nguồn gen
• báo cáo ngành kỹ thuật
• Báo cáo quản lý chất thải sinh hoạt
• Báo cáo khoa học môi trường
• Báo cáo khoa học công nghệ
• Nghiên cứu khoa học về môi trường
• Đề tài nghiên cứu khoa học
• Báo cáo nghiên cứu khoa học